Yahoo Actualités Une thérapie à ARNm pour soigner les maladies du sang
Une équipe américaine a développé une thérapie à ARN messager ciblant les cellules souches hématopoïétiques pour soigner les maladies sanguines d'origine génétique. Cette technologie pourrait remédier aux manques de donneurs et aux effets secondaires liés aux greffes de moelle osseuses.
Tout au long de notre vie, nos cellules souches hématopoïétiques (CSHs) régénèrent notre stock de cellules sanguines. Ce sont des cellules progénitrices qui peuvent se différencier en globules rouges, qui transportent les gaz respiratoires, ou en globules blancs, qui font partie du système immunitaire (voir encadré gris en fin d'article). Les personnes souffrant de maladies sanguines non malignes (par opposition aux cancers du sang comme les leucémies, lymphomes et myélomes) ont souvent des CSHs dysfonctionnelles. La greffe de moelle osseuse, niche cellulaire des CSHs et lieu de production des cellules du sang, peut résoudre de nombreux troubles sanguins. Cependant, les protocoles actuels de transplantation ne sont pas toujours adaptés au patient et peuvent entraîner de lourds effets secondaires.
L’équipe de Laura Breda, directrice de recherche et professeure adjointe à l'Hôpital pour enfants de Philadelphie (Etats-Unis), a publié une étude dans la revue Science qui présente une nouvelle thérapie fondée sur la technologie ARN messager. Cette nouvelle technique pourrait remédier à ces inconvénients en ciblant directement les CSHs défectueuses.
La greffe de moelle, souvent nécessaire, parfois risquée
La greffe de moelle osseuse est une intervention chirurgicale qui remplace des CSHs malades par des CSHs saines. Elle permet de traiter certaines immunodéficiences et des maladies affectant la production ou la structure de l’hémoglobine. L'hémoglobine est une protéine clé au sein des hématies qui assure le transport de dioxygène (O2 ) et dioxyde de carbone (CO2). Cependant, les transplantations de moelle osseuse ne sont pas toujours possibles ou peuvent entraîner des conséquences pénibles pour le patient. La thérapie génique permet de pallier le manque de donneurs compatibles et de nombreux effets secondaires des greffes.
Jusqu’ici, les thérapies géniques hématopoïétiques exigeaient que la modification des gènes défectueux ou le remplacement des défauts génétiques causan[...]
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