C'est quoi le syndrome du bébé bulle ?

Un enfant sur 200 000 à 500 000 souffre de ce syndrome rare à travers le monde. Celui de l'enfant-bulle, ou plus précisément ADA-SCID, qui conduit à ne pas avoir suffisamment de défenses immunitaires pour affronter le monde sans risquer un danger mortel. Cette maladie génétique se déclare en général dans les six premiers mois de la vie du nourrisson. Parmi les premiers symptômes, on peut noter une diarrhée chronique, une croissance ralentie, un amaigrissement ou un retard de développement, mais aussi des pneumonies à répétition, des éruptions cutanées. Le bébé est alors plus sensible à tous les microbes venus de l'extérieur.

Un traitement existe, notamment par greffe de moelle osseuse. Mais les donneurs compatibles ne sont pas toujours très nombreux, et l'état de l'enfant peut vite se dégrader lorsqu'il attrape un virus ou développe une infection bactérienne. Une solution efficace, sous la forme d'une thérapie génique, a pourtant été développée au Royaume-Uni depuis plusieurs années, indique le Guardian. Mais faute de laboratoire volontaire pour développer ce traitement coûteux, il n'a pas encore été mis sur le marché.

Le journal britannique raconte l'histoire de la petite Sarah, qui il y a un peu moins de 8 ans, a participé à l'essai clinique de l’hôpital Great Ormond Street (Gosh) à Londres, en Angleterre, à l'âge de seulement six mois. Ses parents n'avaient pas d'autre issue, racontent-ils. Leur petite fille était très affaiblie, et le quotidien était difficile. "J'avais l'habitude (...)

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