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4,25 millions de dollars la dose : ce qu’on sait du Lenmeldy, le médicament le plus cher du monde

Le médicament, développé en Italie et déjà commercialisé en Europe, bat le précédent record établi par Hemgenix, qui coûtait 3,5 millions de dollars l'injection.

Le Lenmeldy devient le médicament le plus cher du monde / Photo d'illustration Getty Images
Le Lenmeldy devient le médicament le plus cher du monde / Photo d'illustration Getty Images

C'est un prix à en faire pâlir les comptes de l'Assurance maladie. Le record du médicament le plus cher du monde, jusqu'à présent détenu par Hemgenix, un traitement de l'hémophilie B du laboratoire CSL Behring, vient de tomber. Le médicament le plus cher du monde ne coûte plus 3,5 millions de dollars l'injection mais désormais 4,25 millions de dollars l'injection, soit environ 3,93 millions d'euros.

Un médicament déjà commercialisé en Europe

C'est le prix de l'injection de Lenmeldy aux États-Unis (commercialisé sous le nom Libmeldy en Europe), médicament qui vient d'obtenir des autorités de santé américaine une autorisation de commercialisation.

Outre-Atlantique, l'injection est facturée 3,93 millions d'euros contre 2,5 millions d’euros en Europe. Développé en Italie depuis plus de dix ans, le médicament a reçu l’autorisation de mise sur le marché européen en 2021.

Une maladie qui touche entre 1 naissance sur 40 000 et 1 naissance sur 100 000

Le Lenmeldy vise à soigner une maladie ultra-rare et s'adresse aux enfants atteints de leucodystrophie métachromatique à début précoce (MLD). Cette maladie génétique rare et mortelle, qui touche entre un cas sur 40 000 et un cas sur 100 000 naissances vivantes en Europe et en Amérique du Nord, est causée par une mutation du gène responsable du codage de l'enzyme arylsulfatase A (ARSA).

Cette mutation entraîne des lésions neurologiques et une régression du développement en raison de l'accumulation de graisses dans le cerveau, le foie et d'autres parties du corps qui, lorsqu'elles ne sont pas décomposées, endommagent le système nerveux central au fil du temps.

Des décès en 5 à 6 ans après l'apparition de la maladie

Lorsque les cas de leucodystrophie métachromatique à début précoce sont les plus graves, le développement de l'enfant se déroule normalement mais à la fin de l'enfance, les symptômes apparaissent et les enfants commencent à perdre la capacité de marcher, de parler et d'interagir avec leur entourage.

Dans la forme infantile, le décès survient généralement dans les cinq à six ans, tandis que dans la forme juvénile, elle survient 10 à 20 ans après le début de la maladie, après avoir le plus souvent été placé dans un état végétatif en continu.

Déjà testé, le Lenmeldy a prolongé la survie globale et a permis de préserver la fonction motrice et les capacités cognitives chez la plupart des patients atteints de MLD infantile tardive, bien au-delà d'âges auxquels les patients non traités présentaient de graves déficiences cognitives et motrices.

Pourquoi est-ce si cher?

Le Lenmeldy comme l'Hemgenix, précédent médicament le plus cher, sont deux thérapies géniques, c'est-à-dire que le médicament consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie, rappelle l'Inserm. Les cellules souches du patient sont prélevées et corrigées en laboratoire avant d’être réinjectées. Le développement et la production de ces traitements sont des processus gourmands en ressources.

En 2024, 11 pays européens ont accepté de rembourser de manière pérenne ce traitement par thérapie génique : l’Allemagne, la Belgique, le Danemark, la Finlande, l’Italie, l’Irlande, l’Islande, la Norvège, les Pays-Bas, le Royaume-Uni et la Suède. En France, le traitement est disponible sous un régime dérogatoire : l’accès précoce. Ce dispositif n’est pas pérenne ni garanti dans le temps, rappelle l'association ELA.