4,25 millions de dollars la dose : voici le médicament le plus cher au monde !

Le Lenmeldy a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Le médicament, qui constitue la première thérapie pour la leucodystrophie métachromatique (LDM) constitue "un changement de paradigme médical et qu'il avait le potentiel d'arrêter ou de ralentir la progression de cette maladie infantile dévastatrice avec un seul traitement", se félicite le Dr Bobby Gaspar, cofondateur et PDG d'Orchard Therapeutics, la société qui fabrique le Lenmeldy. Un traitement qui a toutefois un coût : 4,25 millions de dollars la dose, ce qui en fait le médicament le plus cher au monde.

La leucodystrophie métachromatique est une maladie génétique héréditaire. Elle développe lorsque les deux parents transmettent les gènes défectueux à l’origine de cette maladie à leurs enfants. La leucodystrophie métachromatique affecte principalement le système nerveux central, c'est-à-dire le cerveau et la moelle épinière. Les symptômes, liés à une atteinte neurologique et une perte de la motricité, peuvent se traduire par des problèmes de mouvement, une détérioration de la fonction mentale, une perte de vision et d'ouïe. Cette maladie rare, qui tue généralement les enfants atteints avant qu'ils n'atteignent l'âge de 7 ans, touche 1 naissance sur 45.000 par an en France, soit en moyenne 15 à 20 cas, selon l'association Vaincre les maladies lysosomales.

Les fabricants de thérapies géniques affirment que les prix élevés reflètent des avantages importants - la possibilité d'être débarrassé (...)

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