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4,25 millions de dollars la dose : le nouveau médicament le plus cher du monde

Le Lenmeldy, approuvé aux Etats-Unis, s'élève à 4,25 millions de dollars la dose. C'est le nouveau médicament le plus cher du monde.

C'est le nouveau médicament le plus cher du monde. Le Lenmeldy, approuvé par la FDA, l'autorité américaine de santé, vient de battre un nouveau record. A 4,25 millions de dollars l'injection, il est destiné à soigner une maladie ultra-rare, la leucodystrophie métachromatique.

Une quinzaine de cas en France chaque année

La leucodystrophie métachromatique (LDM) est une maladie génétique qui se développe lorsque les deux parents transmettent les gènes défectueux responsables de cette maladie. Elle affecte le système nerveux central, avec une atteinte neurologique et une perte de la motricité. D'autres signes peuvent se développer, comme une perte de la vision et de l'ouïe ou une détérioration de la fonction mentale.

Cette maladie rare touche 1 naissance sur 45.000 par an en France, soit en moyenne 15 à 20 cas, selon l'association Vaincre les maladies lysosomales. Jusqu'à présent, il n'existait aucun traitement pour la leucodystrophie métachromatique, dont la prise en charge visait surtout à gérer les symptômes du patient. "De ce fait, c'est une maladie au pronostic vital engagé et réduit", explique l'association. L'espérance de vie est d'environ 5 ans après la détection de la maladie.

Corriger le gène malade

Le Lenmeldy, commercialisé par Orchard Therapeutics, vise à corriger la cause génétique de la maladie. Cette thérapie génique consiste à insérer une ou plusieurs copies fonctionnelles du gène malade. Elles sont pour cela accrochées à un vecteur, un rétrovirus inoffensif créé in vitro, chargé de transporter les copies du gène sain. Les cellules génétiquement réparées sont injectées au patient.

Là, "elles se différencient en plusieurs types de cellules, dont certaines migrent à travers la barrière hémato-encéphalique jusqu'au système nerveux central et expriment l'enzyme fonctionnelle, explique le laboratoire. Avant le traitement, les patients doivent subir une chimiothérapie à haute dose, un processus qui élimine les cellules de la moelle osseuse afin qu'elles puiss[...]

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