Yahoo Actualités Un traitement expérimental permet à des malades en fauteuil roulant de remarcher
C’est un moment historique pour la science : un médicament expérimental est parvenu à ralentir la progression du développement de la maladie du motoneurone (MND) chez des patients. Une équipe de scientifiques de l’Université de Sheffield, en Angleterre, a mené des essais cliniques pendant plus de 6 mois. Ils ont publié leurs résultats dans le New England Journal of Medecine ce jeudi 22 septembre. (source 1)
Le médicament « Biogen Tofersen » agit en ciblant une mutation génétique appelée SOD1, qui est la cause connue de 2 % des maladies du motoneurone.
Ces maladies neurodégénératives rares se caractérisent par une perte progressive des neurones moteurs entraînant des troubles de la motricité et une paralysie progressive. Selon Santé Publique France, environ 2300 nouveaux cas de maladies du motoneurone sont diagnostiqués chaque année et 90 % d’entre eux sont des scléroses latérales amyotrophiques, aussi connues sous le nom de maladie de Charcot.
Pendant 28 semaines, les chercheurs ont suivi 108 patients atteints d’une de ces maladies neurodégénératives et de la mutation génétique SOD1. Deux tiers ont reçu le médicament, alors que 36 d’entre eux ont pris un placebo.
Une meilleure fonction motrice et pulmonaire
Au bout de six mois, le médicament avait réduit de manière significative les niveaux de la protéine défectueuse, mais il n’y avait pas de encore de différence significative. Néanmoins, les...
