Téléthon: on n'arrête plus la thérapie génique !

Traiter une maladie en corrigeant l’anomalie génétique qui en est la cause, tel est le principe général de la thérapie génique. Un type de traitement qui fait l’objet de plus en plus d’essais à travers le monde. Voici les principales maladies concernées dont vous allez entendre parler ce week-end lors du Téléthon.Le point avec Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM (association française contre les myopathies).

C’est pour traiter une maladie rare de la rétine, l’amaurose congénitale de Leber, qu’est mené un premier essai de thérapie génique. Après des résultats spectaculaires obtenus chez des chiens qui ont recouvré la vue. Le principe : injecter sous la rétine d’un œil un virus inoffensif contenant le gène sain. Une injection unique pourrait entrainer une action durable. Mais il faut agir le plus tôt possible pour qu’il reste suffisamment de cellules photoréceptrices. Où on en est ? L’essai a commencé en octobre 2011 dans le service d’ophtalmologie du CHU de Nantes. Il est prévu sur 9 patients qui recevront des doses différentes afin de déterminer la mieux tolérée. Le principe pourra ensuite être utilisé pour d’autres maladies oculaires. Il est envisageable par exemple d’’introduire un gène pour favoriser ou réduire la vascularisation de l’artère de la rétine, perturbée dans la cécité liée à l’âge ou dans la DMLA.

Il y a 12 ans, le premier essai de thérapie génique avait concerné un type de déficit immunitaire (Xscid) qui obligeait les enfants à vivre dans des « bulles » stériles. Ce traitement, qui a évolué depuis, permet aujourd’hui de sauver ces enfants. Et un autre type de déficit immunitaire (l’ADAscid) est en cours d’essai . Le principe : on prélève des cellules souches des cellules sanguines dans la moelle osseuse, on corrige l’anomalie génétique en cause (un gène anormal sur les globules blancs) et on perfuse l’enfant avec les cellules corrigées. Une petite chimio est nécessaire avant pour faire de la place aux cellules que l’on perfuse. Où (...) Lire la suite sur TopSante.com

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