Yahoo Actualités Surdité chez l'enfant : en une injection, une nouvelle thérapie génique pourrait restaurer l'audition
Le premier essai clinique par thérapie génique contre la surdité de l'enfant promet une avancée aussi importante que l'arrivée des implants cochléaires. Nommée Audiogene, l'étude espère rétablir l'audition chez douze enfants de moins de trois ans atteints d'une forme génétique de surdité profonde.
C'est une vraie "rupture thérapeutique" qui s'annonce dans la prise en charge de la surdité profonde chez l'enfant, anticipe Natalie Loundon, directrice du Centre de Recherche en Audiologie Pédiatrique, oto-rhino-laryngologiste pédiatrique et chirurgien de la tête et du cou à l'hôpital Necker-Enfants malades (AP-HP, Paris). Elle participe à Audiogene, le premier essai clinique de thérapie génique contre la surdité de l'enfant, dont les résultats chez l'animal laissent espérer une réversion de l'audition chez douze petits patients jusque-là destinés à dépendre des implants cochléaires.
Rémission totale de l'audition chez des souris porteuses d'une rare surdité héréditaire
Un véritable "alignement des planètes" donne à Natalie Loundon d'excellentes raisons d'espérer une rémission pour 2 à 8% des cas de surdités héréditaires. Aussi dite DFNB9, cette surdité est caractérisée par une mutation empêchant la production de la protéine otoferline, sans laquelle l'information auditive ne circule pas au niveau des synapses des cellules sensorielles dédiées. C'est le premier candidat et le meilleur actuellement pour ces nouveaux traitements par thérapie génique, explique la chirurgienne, car en dehors de l'absence de l'otoferline, le système auditif est fonctionnel.
De plus, le modèle murin (souris) reproduisant la surdité DFNB9 est très fidèle à la réalité de la maladie chez l'humain, ce qui est loin d'être toujours le cas. Or, les études réalisées sur ces souris ont montré la récupération d'une audition normale après une seule injection de la thérapie génique SENS-501, développée par la biotech Sensorion. Des résultats d'autant plus impressionnants qu'ils concernent des souris adultes, dont le système auditif est mature.
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Dans sa transposition à l'humain, l'essai clinique Audiogene se concentrera sur douze enfants de 6 à 31 mois, a[...]
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