Yahoo Actualités Révolution thérapeutique : le premier médicament issu de la technique CRISPR-Cas9
Un médicament innovant, le premier à utiliser la technologie CRISPR-Cas9, vient d’être autorisé au Royaume-Uni. Il devrait améliorer la qualité de vie des patients atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie, deux maladies génétiques héréditaires. Il ouvre également la voie vers une nouvelle ère thérapeutique.
C’est une véritable révolution thérapeutique. Le premier médicament de thérapie génique issu de la technique d'édition génomique CRISPR-CAS 9, selon des travaux couronnés par le prix Nobel 2020, vient tout juste d’être approuvé outre-Manche par la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHR), les autorités sanitaires du Royaume-Uni.
Guérir la drépanocytose et la bêta-thalassémie
Ce sont donc des patients britanniques qui, les premiers, pourront bénéficier de cette approche sophistiquée. Avec Casgevy (laboratoires Vertex et CRISPR Therapeutics), ils éviteront ainsi les transfusions répétées, les traitements lourds et les greffes de moelle osseuse.
Car ce médicament va permettre de guérir tous ceux atteints de deux maladies sanguines héréditaires, la drépanocytose et la bêta-thalassémie. Dans ces deux affections, en raison d’erreurs génétiques dans la production de l'hémoglobine, la molécule qui transporte l’oxygène dans le sang, les patients présentent à des degrés variables des douleurs intenses, des infections et une anémie chronique, nécessitant des traitements lourds et répétés.
Une administration en plusieurs étapes
Attention, ce nouveau médicament ne s’avale pas avec un simple verre d’eau, n’est pas non plus administré par une piqûre et nécessite un environnement spécialisé pour son administration qui s’effectue en plusieurs étapes.
Dans un premier temps, les patients devront prendre une chimiothérapie pour mobiliser les cellules souches présentes dans leur moelle osseuse afin de les faire passer dans la circulation sanguine.
Objectif : les recueillir ainsi facilement par une simple prise de sang sans avoir recours à une biopsie osseuse. L’ADN de ces cellules sera ensuite traité au laboratoire par la technique CRISPR dite des ciseaux moléculaires. Une fois les anomalies génétiques corrigées, les cellules pourront être réinjectées aux patients car elles seront alors devenues capables de produire de l’hémoglobine normale. Reste encore à fixer le [...]
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