«On part de maladies rares et on étend la recherche»

Laurence Tiennot-Herment, présidente du Téléthon, revient sur les nouveaux essais de thérapie génique.

A quelques jours du Téléthon, qui se déroulera ce week-end sur le thème «Innover pour guérir», la présidente, Laurence Tiennot-Herment, revient sur les nouveaux essais de thérapie génique.

Chaque année, on annonce de nouveaux essais de thérapie génique sur des maladies rares. Mais on a l’impression que rien ne bouge vraiment…

Cela prend du temps. Mais les avancées sont continuelles. Cette année, sur le plateau du Téléthon, des malades qui ont été inclus dans des essais de thérapie génique seront ainsi présents.

N’est-ce pas une goutte d’eau ?

Elle grandit en tout cas. De fait, les premiers essais ont été faits en 2002, sur deux très jeunes enfants atteints du DICS-X, un déficit immunitaire sévère rare : un an après l’introduction d’un gène médicament dans les cellules de leur moelle osseuse, ils ont retrouvé un système immunitaire complètement normal et fonctionnel. Ils vivent aujourd’hui à domicile sans aucun traitement. Depuis, 60 enfants ont été traités. Notre stratégie est toujours la même : on part de maladies modestes, rares, et on étend.

D’autres exemples ?

Dans quatre pays européens - Angleterre, France, Suisse, Allemagne - va démarrer un nouvel essai de thérapie génique pour la granulomatose septique chronique [CGD], un déficit immunitaire héréditaire très invalidant. Entamé à Londres début 2013, cet essai se poursuit en France.

Les thérapies géniques sont-elles uniquement destinées aux maladies immunitaires ?

Non, les maladies génétiques de la vision sont aussi concernées. C’est plus compliqué : un autre vecteur transporte le gène médicament et l’injection se fait directement dans la rétine. On a débuté des essais en 2011. Nous poursuivons sur des patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber [NOHL], une maladie terrible qui se manifeste par une perte brutale de la vision, généralement entre 15 et 30 ans, pour laquelle il n’existe aucun (...)

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