Yahoo Actualités Téléthon : Lenny, 6 ans, son combat contre la maladie
Atteint d’une maladie génétique rare, Lenny, 6 ans, pourrait perdre l’usage de ses jambes dans quelques années. Pour sa famille et lui, l’AFM-Téléthon et les avancées en matière de thérapie génique constituent une véritable lueur d’espoir.
Il y a encore 10 ans, les médicaments issus de la thérapie génique relevaient de la science-fiction. Mais aujourd’hui, la révolution médicale est en route… Nous avons ensemble le pouvoir de changer la vie et le quotidien de 3 millions de personnes atteintes de maladies rares en France et 300 millions dans le monde. Les premiers médicaments capables de réparer l’ADN sont là ! Guérir l’incurable est devenu possible.
38, c’est le nombre de médicaments développés avec le soutien de l’AFM-Téléthon pour 31 maladies différentes. Des patients souffrant de déficits immunitaires, de maladies rares du sang, du cerveau, du foie, de la vision, des muscles, bénéficient aujourd’hui des premiers traitements. Mais l’urgence est toujours là pour de nombreux malades en attente de traitement.
Lenny a 2 ans quand sa maman, Daja, commence à se poser des questions. Son évolution est différente de celle de sa sœur ainée : il apprend à marcher tard, il a du mal à réaliser des gestes avec sa main, … Huit mois après les premières interrogations, le diagnostic sera posé : Lenny est atteint d’une myopathie de Duchenne.
La myopathie de Duchenne en bref La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique rare évolutive qui touche l’ensemble des muscles et qui concerne un garçon sur 3500. C’est la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. Elle entraîne la perte de la marche généralement vers 10-12 ans, avant l’apparition de difficultés respiratoires et d’atteintes cardiaques. |
Une véritable course contre la montre est donc engagée pour Lenny.
“J’ai très peur que Lenny perde la marche, s’inquiète Daja. Pour moi, c’est inimaginable que mon fils soit en fauteuil roulant. C’est une course contre la montre : il nous reste peu de temps pour agir avant qu’il ne marche plus… Le Téléthon, c’est l’espoir. Sans le Téléthon, pas de médicament, pas de recherche. C’est grâce aux laboratoires du Téléthon que mon fils va participer à une étude clinique qui, nous l’espérons, débouchera très vite sur un essai de thérapie génique.”
Plus que jamais il nous faut multiplier les victoires pour tous ceux qui attendent. Pour lui, pour eux, il y a urgence !
En savoir plus sur l’AFM-Téléthon L’AFM-Téléthon est une association de malades et de parents de malades, née d’une conviction et d’une volonté : guérir des maladies génétiques longtemps considérées comme incurables. L’innovation scientifique, médicale et sociale qu’elle impulse bénéficie à l’ensemble des maladies rares, des personnes en situation de handicap et fait avancer la médecine toute entière. Grâce à la force conjuguée des familles, des chercheurs, des bénévoles, des partenaires et des donateurs, une révolution médicale est en marche qui permet de stopper et de vaincre des maladies jusque-là sans traitement. 3 missions définies par les statuts de l’Association
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Le saviez-vous ? 3 millions de personnes concernées en France par une maladie rare Les maladies sont dites rares lorsqu’elles touchent moins d’une personne sur 2000. On compte 6 000 à 8 000 maladies rares qui concernent au total 3 millions de personnes en France. À l’échelle mondiale, plus de 300 millions de personnes sont touchées par une maladie rare. |
