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Aux États-Unis, la technique d’édition du génome Crispr, pour la première fois autorisée pour un traitement médical

Les cellules du patient malade sont modifiées grâce à la technologie Crispr, puis de nouveau transplantées chez l’individu avec un gène modifié qui n’est plus défectueux.
DrAfter123 / Getty Images Les cellules du patient malade sont modifiées grâce à la technologie Crispr, puis de nouveau transplantées chez l’individu avec un gène modifié qui n’est plus défectueux.

SCIENCE - Longtemps attendu, cette technique de manipulation génétique passe une étape importante de l’autre côté de l’Atlantique. Ce vendredi 8 décembre, les autorités sanitaires américaines ont approuvé deux traitements contre la drépanocytose, une maladie génétique héréditaire du sang, dont le premier traitement utilise les ciseaux moléculaires Crispr, technique d’édition du génome aux promesses étonnantes.

Comme l’expliquait dès 2017 Le HuffPost dans la vidéo que vous pouvez retrouver en tête d’article, la mise au point de ces ciseaux moléculaires pourrait à terme permettre de guérir des maladies héréditaires, éradiquer définitivement des virus mortels ou encore permettre de ressusciter des mammouths. Sa découverte avait d’ailleurs valu le prix Nobel de chimie à la Française Emmanuelle Charpentier et à l’Américaine Jennifer Doudna en 2020.

La technologie Crispr a donc révolutionné la manipulation du génome par sa précision et sa plus grande facilité d’utilisation par rapport aux outils précédents. Grâce à cette enzyme qui permet de couper dans l’ADN, il devient alors possible d’identifier et modifier un gène déficient.

Aux États-Unis, « ces traitements représentent une avancée majeure dans le domaine de la thérapie génique pour les patients atteints de drépanocytose, une maladie du sang rare et invalidante qui affecte environ 100 000 personnes aux États-Unis », a ainsi déclaré lors d’une conférence de presse Peter Marks, responsable au sein de l’Agence américaine des médicaments (FDA).

« Le potentiel de ces produits à transformer la vie des patients vivant avec la drépanocytose est énorme », a-t-il ajouté. Grâce à la technologie Crispr, les cellules du patient sont modifiées, puis de nouveau transplantées chez l’individu. Une fois l’enzyme injectée, cette dernière -contenant le gène modifié- s’insère alors dans l’ADN pour couper le gène défectueux. L’ADN termine ensuite le travail en se régénérant seul et en incluant le gène modifié.

Testée dans le cadre du traitement de la drépanocytose, cette méthode devrait permettre de soulager le quotidien de nombreux Américains. Principalement les Afro-américains selon la FDA, qui sont les plus touchés par cette anémie chronique qui provoque crises douloureuses aiguës et risque accru d’infections pouvant causer de graves problèmes aux organes vitaux et dans certains cas, la mort.

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