Le Zynteglo pourrait sauver des vies, mais qui paiera son prix record ?

Courrier international

Le 17 août, les 1 500 malades de bêta-thalassémie aux États-Unis recevaient une nouvelle porteuse d’espoir : un médicament, le Zynteglo, était approuvé par l’Agence fédérale de l’alimentation et du médicament (FDA).

Efficace dans 90 % des cas selon les études, ce traitement pourrait “changer la vie” de patients pour la plupart “condamnés à recevoir des transfusions sanguines fréquemment, parfois toutes les deux semaines”, souligne un chroniqueur du Los Angeles Times. Voire sauver leur vie : “L’âge de décès médian pour les personnes atteintes […] est de 37 ans.”

Problème : le prix fixé par son concepteur, Bluebird bio, qui a son siège dans le Massachusetts. À 2,8 millions de dollars, le Zynteglo est le médicament le plus cher jamais autorisé aux États-Unis (à l’exclusion des traitements combinant plusieurs médicaments), observe le chroniqueur Michael Hiltzik, qui s’interroge en titre : “Qui paiera ?”

L’entreprise a du reste annoncé l’an dernier qu’elle cessait ses activités en Europe, deux ans après une autorisation de mise sur le marché du Zynteglo – commercialisé à 1,8 million de dollars sur le continent – faute d’avoir trouvé un accord avec les organismes payeurs européens. L’autorisation de commercialisation en Europe avait par ailleurs été retirée à la demande du laboratoire du fait de possibles effets indésirables, qui ont été ensuite écartés.

Bluebird justifie son tarif par le coût sur toute une vie des transfusions et de la thérapie par chélation que devaient recevoir jusqu’ici plus des trois quarts des patients, soit environ 6,4 millions de dollars. Toutefois, “même si le Zynteglo peut être rentable à long terme et du point de vue de la société”, puisqu’il est destiné à être administré une seule fois (le traitement peut durer quelques mois), son prix est extrêmement lourd pour un assureur, qui n’est pas certain d’en tirer bénéfice puisque le patient peut changer d’assurance par la suite.

Cycle de prix élevés

De plus, note le Los Angeles Times, la pratique consistant à fixer les tarifs des nouveaux traitements en fonction du coût des thérapies existantes est problématique. Si ces thérapies étaient elles-mêmes trop chères, “on s’enferme dans un cycle de prix élevés”, explique au journal un spécialiste d’économie de la santé, David Rind.

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