Thérapies géniques, thérapie cellulaire, ARN… : les avancées spectaculaires de la génétique

La génétique a connu des avancées spectaculaires ces dernières décennies, ouvrant la voie à une nouvelle ère de la médecine. Tour d'horizon des percées majeures qui transforment notre compréhension du vivant et notre approche thérapeutique.

Quand on sait qu’un être humain est composé de quelque 60 000 milliards de cellules de 250 types, on comprend tout le potentiel de la thérapie cellulaire. Le principe : greffer des cellules souches pluripotentes (capables de se différencier en tous types cellulaires) ou multipotentes (avec un pouvoir de différenciation moindre) afin de corriger un dysfonctionnement. Prélevées chez le patient ou un donneur, elles sont parfois modifiées en laboratoire pour rectifier un gène défectueux. Dans ce cas, thérapies génique et cellulaire se combinent. Ces stratégies ouvrent la voie à la guérison, en une seule injection, de maladies rares incurables, comme des cancers du sang agressifs, et des pathologies plus fréquentes tel le diabète de type 1. La FDA a ainsi approuvé en 2023 le Donislecel, une thérapie consistant à transplanter des cellules du pancréas produisant de l’insuline. Des essais dans l’arthrose sont aussi très prometteurs.

Se servir du système immunitaire du patient pour fabriquer un médicament anticancer sur-mesure, voilà une innovation autorisée depuis 2018 à l’hôpital. Les lymphocytes T (des globules blancs) prélevés sont modifiés génétiquement en laboratoire afin qu’ils expriment un "récepteur chimérique à l’antigène" (CAR) leur permettant (...)

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