Une thérapie génique testée contre la myopathie de Duchenne, symbole du Téléthon

franceinfo avec AFP
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Un espoir. Un patient est devenu le premier à recevoir une dose d'une nouvelle thérapie génique testée contre la myopathie de Duchenne – une maladie incurable emblématique du Téléthon et pour laquelle il n'existe encore aucun traitement ont annoncé mardi l'association AFM-Téléthon et son laboratoire de recherche. "Une nouvelle étape déterminante et ô combien symbolique", a réagi dans un communiqué l'AFM-Téléthon à propos de cet essai clinique sur la myopathie de Duchenne, une maladie génétique rare et évolutive qui touche l'ensemble des muscles de l'organisme et qui concerne un garçon sur 3 500.

Le patient, un jeune garçon dont l'âge n'a pas été précisé, a reçu le 17 mars une première dose de cette thérapie génique (baptisée GNT 0004) à l'hôpital Trousseau, à Paris, et est devenu le premier à recevoir un traitement administré dans le cadre d'un essai clinique international.

Quatre essais de thérapie génique en cours

"L'essai a reçu une autorisation en France, au Royaume-Uni (des demandes d'autorisation sont en cours aux Etats-Unis et en Israël) et inclut des garçons de 6 à 10 ans, atteints de myopathie de Duchenne et ayant conservé leur capacité de marche", explique dans un communiqué distinct Généthon, le laboratoire de recherche créé il y a trente ans grâce au financement du Téléthon.

Ce médicament s'administre en une seule injection intraveineuse (la thérapie génique consistant à introduire du matériel génétique dans des cellules). Il "a été mis au point par Généthon, (...)

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