Téléthon : les combats de Charlie, 3 ans et Hugo, 6 ans

"Si les médecins observent que le gène introduit dans les cellules de Charlie prend le pas sur l’ensemble des cellules, ce sera pour le corps médical et, pour nous, une réussite". Cette phrase pleine d’espoir c’est celle des parents de Charlie après le traitement de thérapie génique dont elle a bénéficié.

En 2017, c’est au détour d’une fièvre inexplicablement élevée qui dure chez Hugo, le frère de Charlie, alors âgé de 4 ans, que les médecins se rendent compte d’un problème au niveau de la moelle osseuse. Une anémie de Fanconi est soupçonnée. Compte-tenu de l’origine génétique de cette maladie, les 2 enfants subissent des tests. "Fin août 2017, nous avons eu la confirmation de l’anémie de Fanconi pour nos deux enfants. Nous nous sommes effondrés".

Aurélien, le papa, rentre en mode combat. Il veut tout connaître de cette maladie et des solutions thérapeutiques proposées à travers le monde. Il découvre qu’un essai de thérapie génique est en préparation. "Nous avons rapidement compris que Charlie serait sans doute une candidate idéale à l’essai car elle est très jeune, avec des cellules peu touchées par la maladie, contrairement à son frère Hugo qui sera orienté plutôt vers une greffe de moelle osseuse".

Une course contre la montre s’engage pour que Charlie puisse bénéficier du traitement : "l’équipe sur place a dû travailler d’arrache-pied. Après avoir travaillé trente heures sur les cellules de Charlie, ils l’ont réinjecté. Tout le monde était autour de Charlie, les médecins, les gens du labo. C’était vraiment magique, exceptionnel ! A ce moment-là, on se dit : c’est fait !"

A l’issue de son traitement en avril dernier, Charlie va être suivie pendant 3 ans.