Téléthon : des traitements innovants bientôt sur le marché

La rédaction d'Allodocteurs.fr
L'édition 2018 du Téléthon qui a lieu du 7 au 8 décembre, est l'occasion d'une bonne nouvelle : quatre maladies rares pourront être soignées d'ici deux ans. Pour donner : 3637.

"Les analystes et les industriels considèrent aujourd’hui que la thérapie génique arrive à un degré de maturité qui la placera, à court terme, comme un domaine majeur des nouveaux médicaments (30% dès 2020)" indique l’AFM-Téléthon dans un communiqué publié le 3 décembre. Grâce aux recherches impulsées par le Généthon, le laboratoire de l’association, quatre traitements contre des maladies rares sont en passe d’être commercialisés. Sont concernées la myopathie myotubulaire, la bêta-thalassémie, l’amyotrophie spinale et la maladie de Crigler-Najjar. Le point avec Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon.

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  • La myopathie myotubulaire : un traitement dans deux ans ?

La myopathie myotubulaire est une pathologie génétique qui touche un garçon nouveau-né sur 50.000. Elle affecte les fibres des muscles assurant la respiration, d’où une grave insuffisance respiratoire. Elle provoque également d'importantes faiblesses musculaires. Dans ses formes les plus sévères, la myopathie myotubulaire oblige les jeunes malades à vivre quotidiennement sous assistance respiratoire.

Le premier essai clinique de traitement est actuellement en cours, et il pourrait bientôt déboucher sur une autorisation de mise sur le marché (AMM). Le premier bébé atteint de myopathie myotubulaire a été traité par thérapie génique le 21 septembre 2017. 12 (...)

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