Téléthon : après 30 ans de recherche enfin des résultats concrets

La rédaction d'Allodocteurs.fr

Un bouleversement pour les trois millions de Français souffrant de maladies rares. Le Téléthon, en plus de 30 ans d'existence, a contribué à la révolution de la thérapie génique et a permis de bâtir des outils utilisés dans des maladies plus répandues, comme certains cancers.

Pour son édition 2019, ces 6 et 7 décembre sur les chaînes de télévision publiques(1), le grand marathon caritatif partagera les espoirs et les succès de cette "révolution médicale" comme l'appelle l'Association française contre les myopathies-Téléthon.

Première thérapie contre l’amyotrophie spinale

Evènement remarquable cette année : l’arrivée de la première thérapie génique pour une maladie rare neuromusculaire, la forme la plus grave de l'amyotrophie spinale. Celle-ci cause le décès des enfants qui en souffrent, le plus souvent avant l’âge de dix mois. "J'ai tellement vu mourir de bébés en 30 ans d'association", témoigne aujourd’hui avec émotion la présidente de l'AFM-Téléthon, Laurence Tiennot-Herment.

Six bébés en France ont reçu le traitement

Aux Etats-Unis, ce traitement est commercialisé depuis le 24 mai pour les enfants de moins de deux ans, la petite Evelyn, traitée alors qu'elle n'avait que quelques semaines, danse à présent avec son médecin. "Un tel résultat n'avait jamais été atteint. On a rêvé d'images comme celles-là !", s'exclame le Dr Serge Braun, directeur scientifique de l'association.

En (...)

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