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Quelles sont les victoires de l’AFM-Téléthon ?

En 1987, l’AFM-Téléthon a l’ambition de créer les thérapies du futur pour soigner des maladies génétiques incurables. C’est à partir de 1990 que cet objectif commence à se concrétiser avec la création de Généthon. Ce laboratoire expert en génétique, financé par l’AFM-Téléthon, réalise une première mondiale en décryptant la totalité du génome humain dès 1996. Cette avancée scientifique a contribué à la découverte de centaines de gènes responsables de maladies rares. Une étape marquante qui ouvre la voie à des stratégies thérapeutiques innovantes.

  • En 2000, premières victoires avec les bébés-bulles. Des enfants atteints d’un déficit immunitaire sont traités avec succès par thérapie génique. Une soixantaine d’enfants à travers le monde ont retrouvé une vie normale.

  • En 2005, création d’I-Stem, le laboratoire pionnier de la recherche sur les cellules souches.

  • En 2013, création de Généthon Bioprod. Le centre de production de Généthon lance sa première production de médicaments de thérapie génique.

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De nouveaux essais pour de nouvelles maladies 

Aujourd’hui, l’AFM-Téléthon finance 37 essais cliniques pour 27 maladies différentes : des maladies rares du muscle, de la peau, du sang, du cerveau mais aussi de la vision et du foie. Un essai de thérapie génique est en cours pour la Neuropathie optique héréditaire de Leber. 18 patients sont actuellement inclus dans cet essai. Un essai de thérapie génique va également démarrer pour une maladie rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar, un essai programmé en 2017.

En 30 ans, l’AFM-Téléthon s’est imposé comme un acteur majeur du développement des thérapies innovantes. La thérapie génique, la thérapie cellulaire et la pharmacogénétique ont contribué à cette révolution médicale d’intérêt général. Ces thérapies nouvelles pour les maladies rares pourront demain être appliquées aux maladies plus fréquentes.