Pour Léo, 12 ans, participer à un essai, c’est une première étape pour vaincre la maladie

Le diagnostic de myopathie de Duchenne est asséné comme un couperet à ses parents alors que Léo n’a que 3 ans et demi : « ça a été la douche froide ; nous, on voyait juste la marche hésitante de notre fils et on nous annonce qu’à 15 ans il sera en fauteuil, que son espérance de vie est très courte et qu’on ne peut rien y faire ». La myopathie de Duchenne est la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant, elle touche 1 garçon sur 3500.

En 2013, lors de la journée des familles de l’AFM-Téléthon, ils entendent parler, pour la première fois, d’un futur essai clinique pour la mutation génétique spécifique qui concerne Léo. Ils se rendent alors à I-Motion, le centre expert des essais pédiatriques de thérapie innovante créé par l’AFM-Téléthon à l’Hôpital Trousseau. Plus de 200 enfants qui viennent de toute l’Europe sont aujourd’hui inclus dans une vingtaine d’essais menés dans ce centre unique en France.

Depuis maintenant presque 3 ans, Léo reçoit un traitement expérimental de pharmaco-génétique. « On s’est dit tout de suite, on va le faire. Être dans l’essai, c’est passer d’une étape où on se dit qu’on ne peut rien faire, à une étape où on peut faire quelque chose, où l’on ne reste pas impuissant face à la maladie et où on met toutes les chances de notre côté pour avancer ; c’est une première étape pour vaincre la maladie de notre fils».

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