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Un nouveau traitement contre la leucémie donne beaucoup d'espoirs

Un nouveau traitement contre la leucémie donne beaucoup d'espoirs

Les patients atteints de leucémie en phase terminale ont désormais un espoir de guérison, grâce à une nouvelle pilule expérimentale appelée Revumenib. Lors d'un essai clinique aux États-Unis, ce médicament a complètement éliminé le cancer chez un tiers des malades.

Bien que tous les patients n'aient pas connu une rémission complète, les scientifiques gardent espoir car les résultats indiquent que la pilule pourrait ouvrir la voie à un traitement de la leucémie à l'avenir.

"Nous sommes incroyablement optimistes quant aux résultats obtenus par les patients qui ont reçu ce médicament. C'était leur dernière chance", a déclaré le Dr. Ghayas Issa, coauteur de l'étude et médecin spécialiste de la leucémie à l'Université du Texas. "Les bilans des malades se sont améliorés après plusieurs lignes de traitement et environ la moitié d'entre eux ont vu leurs cellules leucémiques disparaître de leur moelle osseuse", a-t-il déclaré à Euronews Next.

Comment fonctionne cette pilule ?

La leucémie myéloïde aiguë (LMA) est un type de cancer qui attaque la moelle osseuse, où sont produites les cellules sanguines, et qui provoque la production de cellules défectueuses.

Le Revumenib est une nouvelle thérapie qui inhibe une protéine spécifique appelée ménine. Le médicament agit en reprogrammant les cellules leucémiques en cellules normales.

En utilisant le Revuménib, a expliqué le Dr. Issa, le moteur est arrêté et les cellules leucémiques redeviennent des cellules normales, ce qui entraîne une rémission. Cette formule a déjà permis de sauver 18 vies dans le cadre de l'essai clinique, dont les résultats prometteurs ont été publiés ce mois-ci dans la revue Nature.

Les résultats préliminaires ont montré que 53 % des patients ont répondu au Revuménib et que 30 % ont connu une rémission complète, sans cancer détectable dans le sang.

En s'appuyant sur cet essai, la Food and Drug Administration américaine (qui contrôle la mise sur le marché des médicaments) a qualifié le traitement de "thérapie révolutionnaire" afin d'accélérer son développement et son examen réglementaire.

Un remède contre la leucémie, mais pas pour tout le monde

Le médicament ne fonctionne cependant pas pour tous les patients. Il est destiné à un sous-ensemble spécifique de leucémies qui présentent des gènes manquants ou mal étiquetés ou une fusion chromosomique.

La pilule expérimentale cible la mutation la plus courante dans la leucémie myéloïde aiguë : un gène appelé NPM1, et une fusion moins courante appelée KMT2A. Ces mutations sont responsables à elles deux d'environ 30 à 40 % de ce type de leucémie.

L'essai de phase 1 a porté sur 68 patients dans neuf hôpitaux américains. Tous avaient vu leur leucémie réapparaître après d'autres traitements, ou n'avaient jamais bien répondu aux traitements de chimiothérapie traditionnels.

Parmi eux, Algimante Daugeliate, une architecte lituanienne de 23 ans. Elle avait reçu deux greffes de moelle osseuse de sa sœur mais tous les traitements avaient échoué. Ses médecins avaient même envisagé des soins palliatifs pour alléger ses souffrances.

"J'étais désespérée. J'avais l'impression de vivre un film horrible. J'avais l'impression que la mort était imminente, et je n'avais que 21 ans", a-t-elle déclaré au journal espagnol El Pais.

Cependant, lorsqu'elle a commencé à prendre du Revuménib il y a deux ans, la jeune femme s'est complètement rétablie. Depuis, elle a pu reprendre une vie normale, obtenir son diplôme universitaire et travailler dans un studio d'architecture à Copenhague.

Un impact fort pour des effets secondaires limités

Selon le Dr. Issa, bien que ce médicament soit relativement sûr par rapport aux traitements standards de la leucémie, deux effets secondaires principaux ont été identifiés.

Le premier affecte le fonctionnement du cœur. La réduction de la dose ou l'arrêt du traitement a permis de résoudre le problème dans tous les cas.

Le second effet secondaire est appelé syndrome de différenciation – des réactions potentiellement mortelles aux traitements des cancers du sang – mais il peut être géré efficacement s'il est détecté tôt. Le Dr. Issa affirme que tous les cas de syndrome de différenciation de cette étude ont été traités avec succès sans aucune complication pour les patients.

L'étude en est encore à ses débuts et les résultats restent préliminaires.

Douze patients de l'essai qui ont répondu au médicament ont ensuite reçu une greffe de cellules souches ou de moelle osseuse. Ces greffes exigent que les patients n'aient pas de cancer ou seulement des niveaux très faibles de cancer dans leur sang - et ce traitement les a aidés à y parvenir.

Bien que la pilule expérimentale ne soit pas un remède définitif, les chercheurs qui ont travaillé sur l'essai sont optimistes. "À l'avenir, nous prévoyons de combiner cette pilule avec les traitements standard dont nous disposons actuellement pour les leucémies aiguës", estime le Dr. Issa.

"C'est la stratégie la plus probable pour parvenir à des guérisons où les patients n'auront plus besoin de consulter des médecins spécialistes de la leucémie et n'auront plus besoin de traitements contre la leucémie".