Mucoviscidose : un nouveau traitement "impressionnant" autorisé aux Etats-Unis

La rédaction d'Allodocteurs.fr

C’est un traitement qui pourrait révolutionner la vie des personnes souffrant de mucoviscidose. Trente ans après la découverte du gène causant cette maladie rare et incurable, un nouveau traitement a été approuvé aux Etats-Unis pour les patients âgés d'au moins 12 ans.

Il procurerait des "bénéfices impressionnants" par rapport à ce qui existait jusqu'à présent, selon Francis Collins, patron des Instituts nationaux de santé aux États-Unis. C’est pourquoi la Food and Drug Administration (FDA) a donné son feu vert le 21 octobre, sur la base d'essais cliniques publiés dans les revues médicales New England Journal of Medicine (NEJM) et The Lancet.

82% des malades concernés

De quoi s’agit-il ? Ce médicament, le Trikafta, est une trithérapie, qui associe donc trois molécules : elexacaftor, tezacaftor et ivacaftor. Il se présente sous forme de comprimés : deux à prendre le matin et un le soir. Développé par les laboratoires Vertex, le Trikafta est une thérapie dite protéique : "ce n’est pas une thérapie génique car il ne cible pas le gène responsable de la maladie, mais le produit de ce gène qui est une protéine défectueuse" nous explique Pierre Foucaud, président de l’association Vaincre la Mucoviscidose.

A ce titre, "ce traitement s’inscrit dans le chapitre de la médecine personnalisée" ajoute-t-il. "Il ne concerne que les patients porteurs de cette mutation, soit tout de même 82% des malades."

"Une percée formidable"

Et son efficacité est aujourd’hui avérée : ce médicament améliorerait de 10 à 14% les (...)

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