Une injection de CRISPR-Cas9 dans le sang a permis de soigner une maladie rare

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Le ciseau moléculaire CRISPR-Cas9 a révolutionné l'édition génétique et ses perspectives d'application semblent sans fin. Des médecins voient en lui le traitement de demain pour soigner les maladies génétiques. S'il a fait ses preuves lors d'études in vitro sur des cultures cellulaires, son application in vivo, que ce soit chez les humains ou les animaux, se confronte encore à beaucoup d'obstacles. 

CRISPR : 8 applications d'édition génétique

Mais les scientifiques des sociétés de biotechnologies Regeneron Pharmaceuticals et Intellia Therapeutics ont fait un énorme bond en avant. Dans une étude parue dans NEJM, ils présentent les résultats intermédiaires de la phase 1 de leur essai clinique mené sur un traitement, basé sur CRISPR-Cas9, contre l'amyloïdose à transthytérine. Leurs observations sont stupéfiantes.

Agir à la source

L'amyloïdose à transthyrétine est caractérisée par l'accumulation d'une forme anormale de la transthyrétine, la protéine qui transporte la vitamine A, dans l'organisme. Ce dysfonctionnement peut apparaître de façon sporadique, notamment chez les personnes âgées, ou être la conséquence d'une mutation génétique héréditaire. Le seul gène concerné est TTR, situé sur le chromosome 18. Les médecins ont identifié une centaine de mutations de ce celui-ci capables d'induire une forme pathologique de la transthyrétine, qui s'accumule alors dans les nerfs, mais aussi le cœur et les reins. L'amyloïdose à transthyrétine est une maladie mortelle, avec une espérance de vie médiane d'environ dix ans après le diagnostic. Des traitements existent pour ralentir son évolution, mais ils n'agissent pas à la source. Tandis que le traitement utilisant CRISPR-Cas9 si.

Couper le gène muté

Les scientifiques de Regeneron Pharmaceuticals et Intellia Therapeutics ont mis au point la construction suivante : une nanoparticule de graisse protège une ARN guide, spécifique du gène TTR, ainsi qu'une autre molécule d'ARN, messager cette fois, qui code pour la protéine Cas9, le...

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