Hémophilie : un essai de thérapie génique restaure la coagulation

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On estime qu'environ 8000 personnes en France, souffrent d'hémophilie, une maladie génétique qui empêche le sang de coaguler. Aujourd'hui, le traitement consiste à recevoir des injections régulières du facteur de coagulation défectueux. Un traitement contraignant mais qui permet de prévenir les accidents hémorragiques.

Aussi, l'essai de thérapie génique que viennent d'effectuer les chercheurs d'University college de Londres (Grande-Bretagne) pourrait bien faire avancer le traitement. Une dose de la thérapie génique appelée FLT180 a a été administrée à 10 patients dans le cadre d'un essai clinique de phase 2. Neuf de ces patients atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère, ont alors produit la protéine permettant la coagulation, et que leur corps ne fabrique pas normalement. Et tous ont vu une diminution des saignements.

Le traitement a été bien toléré mais les patients de l'essai ont dû prendre des médicaments immunosuppresseurs pendant plusieurs semaines pour empêcher leur système immunitaire de rejeter la thérapie. Ils seront suivis pendant les 15 prochaines années afin de vérifier que la thérapie est durable et qu'elle ne provoque pas d'effets secondaires tardifs.

"Supprimer la nécessité pour les patients hémophiles de s'injecter régulièrement la protéine manquante est une étape importante dans l'amélioration de leur qualité de vie", a déclaré le professeur Pratima Chowdary, auteur principal de cette étude à l'UCL Cancer (...)

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