Le Généthon, précurseur de la technologie ARN

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L’ARN messager a été propulsé par les vaccins anti-Covid. Pourtant, la découverte de l’ARN messager remonte aux années 1960 et cette technologie est utilisée dans les laboratoires de recherche depuis des dizaines d’années, dans des domaines aussi divers que les cancers, les maladies infectieuses, les maladies rares, les maladies auto-immunes ou la médecine régénératrice. Au total, plus de 150 vaccins et produits thérapeutiques à base d’ARN messager sont aujourd’hui en cours d’évaluation, à des stades précliniques ou cliniques, selon le cabinet Roots Analysis.

Quelles sont les maladies génétiques les plus courantes ?

Le Généthon, pionnier de l’ARN messager

La thérapie génique est l’une des pistes les plus prometteuses de l’ARN messager. Le Généthon, un laboratoire de recherche financé par les dons du Téléthon, fait ainsi partie des précurseurs de cette technologie. « J’ai même le souvenir d'un brevet déposé il y a 20 ans par le Généthon sur l'utilisation de la technologie ARN messager en vaccin », confirme sur Europe 1 Serge Braun, le directeur scientifique du Téléthon. L’idée consiste ici à injecter de l’ARN messager « corrigé », qui va ensuite être traduit en protéine fonctionnelle par la cellule pour donner un gène sain. Dans la maladie de Duchenne par exemple, le gène codant pour la protéine dystrophine porte une version mutée d’un exon (partie codante d’un gène), ce qui aboutit à une version plus courte de la protéine. Le traitement consiste à injecter de l’ARN qui va « sauter » l’exon défectueux et aboutir à une séquence ARN corrigée.

La thérapie génique de l’ARN messager : comment ça marche ? © VLM, AFM-Téléthon
La thérapie génique de l’ARN messager : comment ça marche ? © VLM, AFM-Téléthon

L’utilisation de l’ARN messager dans les thérapies géniques

En 2016, le Généthon a également participé à un essai clinique en partenariat avec l’Institut de la vision à Paris pour un traitement contre contre la neuropathie optique héréditaire de Leber, une maladie génétique de l’œil qui touche 5.000 personnes en France et pour laquelle il n’existe aucun...

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