3,5 millions de dollars la dose : voici le nouveau médicament le plus cher du monde

Le nouveau médicament le plus cher du monde vaut 3,5 millions de dollars la dose. Sa mise sur le marché vient d'être approuvée aux États-Unis.

Un nouveau record vient d'être battu. La Food and drug administration (FDA), autorité de régulation du médicament aux Etats-Unis, vient d'approuver la mise sur le marché du médicament le plus cher du monde, l'Hemgenix, commercialisé par le laboratoire CSL Behring. Destiné aux malades souffrant d'hémophilie B, son prix se porte à 3,5 millions de dollars la dose.

L'hémophilie B concerne environ 1 personne sur 40.000 et représente 15% des patients hémophiles dans le monde. On estime qu'environ 16 millions de personnes aux États-Unis et en Europe sont atteintes d'hémophilie B, tandis que l'hémophilie A, plus courante, en touche cinq fois plus. Les malades de l'hémophilie B souffrent d'une mutation causant un déficit héréditaire en facteur de coagulation IX, ce qui empêche le sang de bien coaguler et peut être à l'origine d'hémorragies au niveau des articulations, des muscles ou encore des organes internes. "De nombreuses femmes porteuses de la maladie ne présentent aucun symptôme. Toutefois, de 10 à 25% des femmes concernées ont des symptômes légers ; dans de rares cas, les symptômes sont modérés voire sévères", explique la FDA. Il existait déjà un traitement de substitution administré par voie intraveineuse, palliant temporairement le déficit, que les malades devaient prendre toute leur vie pour éviter les saignements.

Une seule dose pour la vie

Cette fois, la thérapie génique mise sur le marché ne consiste qu'en une seule dose de traitement. Il s'agit d'un vecteur viral portant un gène du facteur de coagulation IX. Cette thérapie génique se base sur un adénovirus utilisé comme vecteur pour fournir du matériel génétique, une portion d'ADN, dans une cellule humaine. Le gène du facteur de coagulation IX est acheminé dans l'organisme du malade, plus précisément dans le foie, et lui transmet l'information nécessaire pour produire la protéine du facteur IX jusque là manquante. Le traitement permet alors d'augmenter les taux sanguins de facteur IX et ainsi limiter les épisod[...]

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