3,4 millions d'euros pour une dose : à quoi sert le Hemgenix, le médicament le plus cher au monde ?

Ce mardi 22 novembre 2022, la Food and Drug Administration (FDA) a autorisé la commercialisation d'un nouveau médicament sur le sol américain : le Hemgenix®, produit par le laboratoire américain CSL Behring.

Le Hemgenix® a été mis au point pour combattre l'hémophilie B, une maladie hématologique rare (elle concerne environ 1 personne sur 40 000) qui se caractérise par des saignements importants et/ou prolongés. Ceux-ci peuvent survenir en cas de traumatisme (une coupure, par exemple) mais aussi de façon spontanée (sans cause identifiée, donc).

Une thérapie génique extrêmement coûteuse

Les personnes qui souffrent d'hémophilie B présentent une anomalie de la coagulation, liée au déficit d'une protéine spécifique - le facteur IX. Dans les cas les plus sévères, les patients doivent régulièrement recevoir des perfusions de facteur IX.

Le Hemgenix® (qui se présente aussi sous la forme d'une perfusion) fait appel à la thérapie génique : ce traitement agit directement à la source de la maladie en entraînant un remplacement des gènes "malades" par des gènes "sains" chez les patients. Ce traitement innovant a été testé auprès de 57 patients souffrant d'hémophilie B.

Oui mais voilà : le Hemgenix® a une particularité qui le rend difficilement accessible aux patients américains. Ce traitement est en effet extrêmement onéreux puisqu'une seule dose coûte 3,5 millions de dollars, soit 3,4 millions d'euros : il s'agit donc du médicament le plus cher (...)

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